Studie o odhadovaných efektech užívání léku Skyclarys (omaveloxolone)

Sdílíme článek odhadovaných klinických výsledků pacientů léčených přípravkem Skyclarys (Omaveloxolone). Výzkumníci vyvinuli regresní model, který odhaduje vývoj nemoci u pacientů léčených omaveloxolonem v porovnání s placebo skupinou. Vývoj Friedreichovy ataxie se měří na škále mFARS, čím vyššího skóre mFARS pacient dosáhne, tím je nemoc rozvinutější. V průměru se předpokládá, že u pacientů užívajících omaveloxolon bude dosažení skóre mFARS 50 trvat přibližně o 40 % déle než u neléčených pacientů. Podobně model předpověděl, že pacientům léčeným omaveloxolonem bude trvat přibližně o 43 % déle, než dosáhnou skóre mFARS 60 než těm, kteří lék neužívali. Analýzy tedy ukazují, že omaveloxolon při dlouhodobém užívání zpomaluje progresi Friedreichovy ataxie (plný efekt se objeví až po 6 - 9 měsících užívání léku). Věříme, že všichni čeští pacienti, kteří mají o lék zájem, k němu získají přístup.

Celý článek si můžete přečíst zde: https://www.ispor.org/heor-res...